Avaliação de tecnologia em saúde para as doenças raras

uma revisão integrativa da literatura

Autores

  • Jennifer Rezende Universidade de São Paulo/Aluna de especialização
  • Samara Jamile Mendes Universidade de São Paulo – USP, Faculdade de Saúde Pública – FSP https://orcid.org/0000-0003-3107-8233

DOI:

https://doi.org/10.14295/jmphc.v15.1334

Palavras-chave:

Avaliação da Tecnologia Biomédica, Doenças Raras, Sistema Único de Saúde

Resumo

A constituição brasileira de 1988 estabelece a saúde como um direito fundamental de todos e dever do Estado. Nesse sentido, em 1990 foi criada a Lei 8.080 que constituiu o Sistema Único de Saúde – SUS, cujo princípio da Universalidade preconiza o acesso à saúde a todos os cidadãos. Parte importante da garantia de saúde é o acesso a medicamentos, que se faz através da Política Nacional de Medicamentos e da Política Nacional de Assistência Farmacêutica. No Brasil, a incorporação de medicamentos no SUS é realizada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias – CONITEC no SUS, criada em 2011. Esta comissão, por sua vez, veio para assessorar o Ministério da Saúde nas tomadas de decisão, visando aumentar e garantir a eficiência na alocação dos recursos de saúde. As propostas de novas tecnologias são analisadas, a partir dos dados científicos, oriundos de revisões sistemáticas e metodologias que seguem as diretrizes estabelecidas para avaliações farmacoeconômicas e para análise de impacto orçamentário. A incorporação de novas tecnologias pode ser considerada um fator significativo de pressão orçamentária. A circunstância torna-se ainda mais desafiadora quando tratamos das doenças denominadas raras e que afetam uma pequena parte da população. Apesar das doenças raras serem consideradas um importante desafio para o sistema de saúde, elas são frequentemente negligenciadas. O debate acerca do acesso a medicamentos e a serviços de saúde que atendam às necessidades da população acometida por estas doenças, encontra-se em crescimento, principalmente os processos de judicialização. Em 2014 o Ministério da Saúde instituiu a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, visando de melhorar o acesso de pacientes com doenças raras aos serviços de saúde e contribuir para a melhoraria da qualidade de vida dos pacientes. Em vista disso, o presente estudo tem como objetivo apresentar de que forma a literatura discuti a incorporação de medicamentos para doenças raras no Brasil e a implicação para o acesso a medicamentos para os pacientes portadores de doenças raras. O método escolhido para esta pesquisa foi o de revisão integrativa da literatura, contemplando os artigos que discutem o tema da pergunta de pesquisa. Este método foi escolhido para sistematizar estudos com diferentes metodologias e integrar os resultados dos estudos que eventualmente abordam diferentes entendimentos sobre o tema. Com base na pergunta “O que a literatura científica apresenta sobre os critérios para a incorporação de medicamentos para as doenças raras, no âmbito do Sistema Único de Saúde?”, foi desenvolvida uma busca com base dos itens chave: avaliação de tecnologias em saúde; doenças raras e SUS. A busca foi realizada na plataforma Biblioteca Virtual em Saúde – BVS, escolhida por proporcionar uma ampla visibilidade e acessibilidade a informações em saúde. A pergunta de pesquisa permitiu identificar os polos orientadores para busca de descritores em cada uma das bases selecionadas. Após a definição dos itens-chave e dos descritores, foram realizados testes exploratórios para avaliação do número de resultados encontrados por busca. Testou-se cada descritor individualmente, o conjunto dos descritores de cada item-chave, utilizando o operador “OR” e o conjunto dos descritores de cada um dos itens-chave com os demais itens-chave, utilizando o operador “AND”. Posterior aos testes exploratórios com os descritores escolhidos, estabeleceu-se uma sintaxe para cada um dos polos: fenômeno, população e contexto, que melhor representasse o item-chave. O resultado da junção das três sintaxes, com o auxílio do operador “AND” entre eles, originou a sintaxe final para uma estratégia de busca ampla e reprodutível, representativo da pergunta de pesquisa. A composição da sintaxe final: (incorporação de medicamentos) OR (conitec) OR (agência de avaliação de tecnologias em saúde) OR (avaliação de tecnologias em saúde) AND (doença rara) AND (SUS) OR (brasil) identificou 114 resultados disponíveis na plataforma BVS. Os artigos foram selecionados conforme as seguintes etapas: identificação, rastreamento, elegibilidade e inclusão. O processo de seleção dos artigos incluídos na revisão foi constituído de quatro etapas sendo elas: a identificação dos títulos, rastreamento, elegibilidade e inclusão. Na etapa de identificação dos estudos foram excluídos 12 títulos duplicados. Em seguida foi realizado a etapa de rastreamento e análise dos diferentes tipos de estudo, onde foram verificados que 102 artigos estavam disponíveis para avaliação. A exclusão dos artigos duplicados foi realizada com auxílio através do software gerenciador de referências Zotero. Foram excluídos outros 70 títulos que não se apresentavam no formato de artigo ou que não estavam disponíveis para leitura, sendo eles: 32 relatórios técnicos, oito monografias, quatro notas técnicas e um resumo de simpósio e 25 títulos com texto indisponível. Após a leitura do título e resumo, sete artigos foram excluídos por não se relacionarem com a pergunta de pesquisa, aqueles que não possuíam relação entre os polos: fenômeno, contexto e população. Segundo os critérios de inclusão e exclusão, desses 25 artigos que restaram, oito foram excluídos após uma segunda leitura de títulos e resumos. Essa fase resultou em 17 artigos elegíveis para avaliação do texto completo. Na etapa de inclusão, após a leitura na íntegra, outros sete artigos foram excluídos por não se relacionarem com o objeto de pesquisa, restando 10 artigos para análise. De acordo com as primeiras análises realizadas nos 10 artigos que serão avaliados neste trabalho, fica claro a necessidade de ampliar o debate em torno do processo de regulamentação e incorporação de medicamentos órfãos no Brasil e a importância das evidências embasadas cientificamente, como as evidências do mundo real e dos métodos de abordagem holística e multidisciplinar na avaliação dos tomadores de decisão e para os impactos para o sistema de saúde.

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Referências

Annemans L, Makady A. TRUST4RD: tool for reducing uncertainties in the evidence generation for specialised treatments for rare diseases. Orphanet J Rare Dis. maio de 2020;15(1):127–127. DOI: https://doi.org/10.1186/s13023-020-01370-3

Armeni P, Cavazza M, Xoxi E, Taruscio D, Kodra Y. Reflections on the Importance of Cost of Illness Analysis in Rare Diseases: A Proposal. Int j environ res public health (Online) [Internet]. fevereiro de 2021;18(3). Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7908548 DOI: https://doi.org/10.3390/ijerph18031101

Biglia et al. Incorporações de medicamentos para doenças raras no Brasil: é possível acesso integral a estes pacientes? DOI: 10.1590/1413-812320212611.26722020. DOI: https://doi.org/10.1590/1413-812320212611.26722020

Brasil. Lei 8080 de 19 de setembro de 1990. Dispõe sobre as condições para a promoção, proteção e recuperação da saúde, a organização e o funcionamento dos serviços correspondentes e dá outras providências. Diário Oficial da União 1990; nov 22.

Brasil. Ministério da Saúde. Secretária-Executiva. Avaliação de Tecnologias em Saúde - Ferramentas para a Gestão do SUS. 1.ª edição. Brasília – DF. 2009. [acessado em 27 mar 2023]. Disponível em: https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/avaliacao_tecnologias_saude_ferramentas_gestao.pdf.

Brasil. Ministério da Saúde. Gabinete do Ministro. Portaria no 199, de 30 de janeiro de 2014. Institui a política nacional de atenção integral às pessoas com doenças raras, aprova as diretrizes para atenção integral às pessoas com doenças raras no âmbito do sistema único de saúde (SUS) e institui incentivos financeiros de custeio [Internet]. Diário Oficial da União; 2014 [acessado em 27 mar 2023]. Disponível em: https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html.

Drummond M, Towse A. Orphan drugs policies: a suitable case for treatment. Eur J Health Econ. janeiro de 2014;15(4):335–40. DOI: https://doi.org/10.1007/s10198-014-0560-1

Facey K, Granados A, Guyatt G, Kent A, Shah N, van der Wilt GJ, et al. Generating health technology assessment evidence for rare diseases. Int J Technol Assess Health Care. novembro de 2014;30(4):416–22. DOI: https://doi.org/10.1017/S0266462314000464

Fontrier AM. Market access for medicines treating rare diseases: Association between specialised processes for orphan medicines and funding recommendations. Soc Sci Med. junho de 2022; 306:115119–115119. DOI: https://doi.org/10.1016/j.socscimed.2022.115119

Grimm SE, Pouwels X, Ramaekers BLT, Wijnen B, Knies S, Grutters J, et al. Building a trusted framework for uncertainty assessment in rare diseases: suggestions for improvement (Response to “TRUST4RD: tool for reducing uncertainties in the evidence generation for specialised treatments for rare diseases”). Orphanet J Rare Dis. fevereiro de 2021;16(1):62–62. DOI: https://doi.org/10.1186/s13023-020-01666-4

Galendi et al. Expectations for the Development of Health Technology Assessment in Brazil. Int. J. Environ. Res. Public Health 2021, 18, 11912. https://doi.org/10.3390/ijerph182211912. DOI: https://doi.org/10.3390/ijerph182211912

Hillegonda Maria Dutilh Novaes; Patrícia Coelho de Soárez. Organizações de avaliação de tecnologias em saúde (ATS): dimensões do arcabouço institucional e político. Cad. Saúde Pública, Rio de Janeiro, 32 Sup 2:e00022315, 2016.

Riera R, Bagattini ÂM, Pachito D. Eficácia, segurança e aspectos regulatórios dos medicamentos órfãos para doenças raras: o caso Zolgensma®. Cad Ibero Am Direito Sanit (Impr). setembro de 2019;8(3):48–59. DOI: https://doi.org/10.17566/ciads.v8i3.538

Walton, M.J., O’Connor, J., Carroll, C. et al. A Review of Issues Affecting the Efficiency of Decision Making in the NICE Single Technology Appraisal Process. PharmacoEconomics Open 3, 403–410 (2019). DOI: https://doi.org/10.1007/s41669-018-0113-0

Whittal A, Meregaglia M, Nicod E. The Use of Patient-Reported Outcome Measures in Rare Diseases and Implications for Health Technology Assessment. Patient. janeiro de 2021;14(5):485–503. DOI: https://doi.org/10.1007/s40271-020-00493-w

Whittal A, Nicod E, Drummond M, Facey K. Examining the impact of different country processes for appraising rare disease treatments: a case study analysis. Int J Technol Assess Health Care. maio de 2021;37(1): e65–e65. DOI: https://doi.org/10.1017/S0266462321000337

Pereira et al. Critérios para decisões sobre incorporação de tecnologias em saúde no Brasil e no mundo. Revista Eletrônica Gestão & Saúde ISSN: 1982-4785. Vol. 6 (Supl. 4). Outubro, 2015 p.3066-93. DOI: https://doi.org/10.18673/gs.v6i4.22100

Vicente G, Cunico C, Leite SN. Transforming uncertainties into legitimate regulation? NICE and CONITEC agencies' decisions on rare diseases. Cien Saude Colet. 2021 Nov;26(11):5533-5546. Portuguese, English. doi: 10.1590/1413-812320212611.34542020. Epub 2021 Mar 2. PMID: 34852088. DOI: https://doi.org/10.1590/1413-812320212611.34542020

Vieira FS. Integralidade da assistência terapêutica e farmacêutica: um debate necessário. Rev Saude Publica. 2017; 51:126. DOI: https://doi.org/10.11606/S1518-8787.2017051000185

Yuba et al. Challenges to decision-making processes in the national HTA agency in Brazil: operational procedures, evidence use and recommendations. Health Research Policy and Systems (2018) 16:40. DOI: https://doi.org/10.1186/s12961-018-0319-8

Zimmermann BM, Eichinger J, Baumgartner MR. A systematic review of moral reasons on orphan drug reimbursement. Orphanet J Rare Dis. julho de 2021;16(1):292–292. DOI: https://doi.org/10.1186/s13023-021-01925-y

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Publicado

03-10-2023

Como Citar

1.
Rezende J, Mendes SJ. Avaliação de tecnologia em saúde para as doenças raras: uma revisão integrativa da literatura. J Manag Prim Health Care [Internet]. 3º de outubro de 2023 [citado 29º de fevereiro de 2024];15(spec):e036. Disponível em: https://jmphc.com.br/jmphc/article/view/1334

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